usdt自动充提教程网(www.6allbet.com):罗小平:X连锁低磷性佝偻病患者家庭面临三大难题

来源:申博官方网 发布时间:2021-01-22 浏览次数:

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2021年1月15日,协和麒麟宣布其治疗X连锁低磷性佝偻病(XLH)的靶向药物麟平®(布罗索尤单抗)获国家药品监视管理局(NMPA)批准上市。这是全球第一款,也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆 IgG1 抗体,是XLH治疗领域的全新里程碑。此次麟平(布罗索尤单抗)在中国正式获批上市,将填补海内XLH临床治疗的空缺。

低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多,引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕有疾病,具有较高的致残、致畸率,被纳入《罕有病诊疗指南(2019年版)》第51号罕有病。X连锁低磷性佝偻病(XLH)是低磷性佝偻病最常见的一种,约占遗传性低磷性佝偻病80%。

XLH是X连锁显性遗传疾病,由PHEX基因突变功效缺失,导致成纤维细胞生长因子23(FGF23)产物过量引起,是一种罕有的遗传性慢性举行性骨骼肌肉疾病,患病率约为1/20000~1/60000 。

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诊断难是许多罕有病所面临的共性问题。“XLH患者延迟诊断的主要原因是因为临床医生对低磷性佝偻病的熟悉不足。”中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授示意。临床医生经常把XLH与缺钙,缺维生素D等导致的佝偻病相混淆,造成漏诊或误诊。

治疗难是医生和患者需要面临的第二大难题。医学界将XLH治疗的基本目的设定为纠正骨骼畸形,改善佝偻病或骨软化症。以往,由于缺乏有用的特异性药物,绝大多数患者得不到行之有用的治疗,只能接纳对症治疗的方式。好比,通过口服磷剂和活性维生素D举行治疗,或者举行手术治疗,但效果均有限,同时存在肾钙质沉积症、高尿钙症以及继发性甲状旁腺功效亢进等并发症的风险。

此外,XLH是一种致残、致畸的罕有病,在儿童早期即发病,患者成年后往往会损失工作能力,并需要家庭职员的照顾和看护,增添家庭的经济肩负。不仅如此,XLH又是一种遗传病,会遗传给下一代,在临床中曾报道一家6例低磷性佝偻病,这样的家庭肩负更重。

由于成纤维细胞生长因子23(FGF23)在XLH发病机制中占主要职位,阻断FGF23的过多发生成为治疗XLH的新靶点。麟平®(布罗索尤单抗)为FGF23全人源单克隆抗体,可通过直接与FGF23连系,从而抑制下游信号通路,增添肾脏重吸收磷,通过增添血清活性维生素D水平以促进肠道吸收磷,最终改善骨骼矿化和削减骨骼疾病,实现XLH的精准靶向治疗。

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